ゴーシェ病 ドクトルアウンの気になる健康情報 会員登録
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ゴーシェ病 治療が可能に
「先天性代謝異常症の1つ、ゴーシェ病の治療が日本でも関心を集めている。東京慈恵会医大小児科の衛藤義勝教授と井田博幸講師によると、ゴーシェ病は糖脂質の代謝酵素遺伝子の異常で、上手く分解できなかった物質が肝臓や脾臓などに溜まる。其の結果、血液が正常につくれなくなり、骨折なども起きる。
 この病気には3つの型があり、神経に障害を起こさない1型が全体の6割を占めている。従来は全く治療法が無かったが、米国のジンザイム社は1990年、人間の胎盤から抽出した酵素を精製、一部を変えた治療薬を開発した。1週間に1度静脈注射すれば、1型はほぼ完治する。難点は一生必要なうえ、薬代が極めて高いこと。日本では96年秋に認可され、焼く40人がこの治療を受けているが、体重10kgの子供で年間2000万円の治療費がかかっている
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