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アンチセンス医薬
アンチセンス
  • タンパクを合成するmRNAの塩基配列をセンス配列と呼びます。
    この配列に対して相補的な塩基配列をアンチセンスといいます


アンチセンス医薬
  • 標的とする遺伝子が転写されて細胞内にできるメッセンジャーRNA(リボ核酸)と結合し、RNA分解酵素による分解を促すことで、最終的に遺伝子産物であるタンパク質の合成を妨げて治療効果を示す。

  • 遺伝子配列を化学合成すれば簡単に製造できるので、一時は夢の新薬として期待された。

  • 第1世代は、1998年に発売されたサイトロメガロウイルス網膜炎の治療薬「ビトラビーン」。
  • 第1世代のアンチセンス医薬は血中で簡単に分解された。
  • また臨床試験で副作用も判明した。
  • 開発したのは米ベンチャーのアイシス・ファーマシューティカルズ社。


キナムロ
  • 2013年1/29、FDA(米食品医薬品局)は米ジェンザイム社に、家族性高脂血症薬「キムナロ」の製造・販売認可を与えた。
  • 世界で2番目に実用化されたアンチセンス医薬。
  • 全身投与が可能。
  • 循環器に対する副作用がある。
  • 第1世代は天然型のDNAであったが、キムナロは20塩基が連なるオリゴ核酸分子で、両端の5塩基にDNAの分解酵素の働きをジャマする「メトキシ基」を導入した。
  • ジェンザイムは、ありとあらゆるオリゴ核酸誘導体を開発。動物実験を繰り返すことで、キムナロの開発にこぎ着けた。


筋ジス治療にアンチセンス核酸
  • 2013年、国立精神・神経医療研究センターと日本新薬は、体の筋力がじわじわと衰えて動けなくなる難病「デュシュンヌ型筋ジストロフィー」の治療薬を開発。
    7月から臨床試験を始める。
    遺伝子の働きに作用する核酸医薬である「アンチセンス核酸」を利用する。
    国産技術によるアンチセンス核酸の治験は初めて。
    治験は医師主導で、約10人の患者を対象に数ヶ月、週1回の頻度で点滴で治療薬を投与する。
    デュシュンヌ型筋ジストロフィーは男児の3500人に1人が発症する遺伝性の筋疾患。
    筋肉のタンパク質ジストロフィンが遺伝子異常によって作られなくなる。遺伝子異常の位置によって服すのタイプがあり、「エクソン53」と呼ぶ部分の近くが失われている患者が治験対象。
  • 開発中の核酸医薬は「エクソン・スキップ」という方法でズレを解消する。
  • マウスや患者の細胞実験では、機能するジストロフィンが作られるようになった。





細胞内でのウイルス増殖を抑制
  • 「千葉工業大学の研究グループは人工の遺伝子DNAを使ってウイルスの増殖を抑える新しい手法を開発した。
  • 培養細胞を使った実験でイフルエンザウイルスを押さえ込むのに成功した。
  • 標的となる遺伝子にくっついてその働きを止める「アンチセンスDNA」と呼ぶ技術を改良、体内に入れるDNAを分解されにくく目的の細胞だけを標的に出来るようにした

  • アンチセンスDNAは、ウイルスやガン細胞の持つ遺伝子にぴったりくっつきその機能を止めるよう設計・合成された治療薬として開発が進められている。



遺伝子の断片で撃退
  • 千葉工業大学の高久洋教授らは合成遺伝子の断片を使って体内のウイルスを撃退するアンチセンス治療法の新手法を開発した。
  • ヘアピン型のデオキシリボ核酸(DNA)を作り、ウイルスの遺伝子に結合させてウイルスの働きを止める手法。
  • 試験管内の実験で、エイズウイルスの増殖を抑制できることを確認した。
  • ウイルス感染症の治療に利用出来る可能性もある。
     合成したヘアピンDNAは、ウイルスの遺伝子を挟み込むように結合する。
    結合するとウイルス遺伝子は増殖できなくなってしまう特徴がある。
    ウイルスの遺伝子だけに結合するように作られているので正常細胞に悪影響は与えない。ウイルス遺伝子は細胞内でいろいろ形を変えて段階的に増殖していくが、へピン型アンチセンスDNAは、その段階の遺伝子でも結合出来るのが特徴。多段階でウイルスの働きを止められる。
    特定の段階のウイルス遺伝子にしか結合しない従来のアンチセンスDNAと比べ、ヘアピン型アンチセンスがエイズウイルスを抑制する効果は7倍以上だった。高久教授は「エイズ治療に応用出来る可能性がある」と話している







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